Если вы когда-либо сталкивались с глухотой в своей семье, наверняка врач или специалист еще до того, как приступить к работе, предупредят вас, что именно ухо - одна из самых сложных систем, с которыми приходилось сталкиваться человекуДело в том, что когда он ломается, выходит из строя или деградирует, его практически невозможно отремонтировать.
Имея это в виду, сегодня я хочу рассказать вам о новом достижении, достигнутом группой исследователей, состоящих из ученых из Китая и США, благодаря технологиям. CRISPR, вылечить врожденную глухоту, применив для этого однократную инъекцию.
Благодаря использованию CRISPR группа исследователей, возможно, нашла лекарство от врожденной глухоты.
Если вдаваться в подробности и особенно с учетом того, что было опубликовано в статье по результатам этого исследования, ученым, по-видимому, пришлось поработать, чтобы найти разницу между геномом, пораженным этим особым типом глухоты, и геномом здорового человека. Результатом стало расположение крошечная мутация гена TMC1 который заставляет этот ген производить белок, который дегенерирует реснички.
По-видимому, именно эта дегенерация ресничек, ответственных за преобразование звука в нервные импульсы, в конечном итоге приводит к так называемой врожденной глухоте. Чтобы дать нам представление, просто скажите вам, что мутация крошечная, настолько большая, что здоровая копия гена отличается от строки с мутацией всего одной буквой. Как только проблема была обнаружена в результате более чем кропотливой работы, нужно было найти лекарство от нее.
Достаточно только одного из родителей иметь эту проблему, чтобы их ребенок унаследовал ее
Чтобы мы немного лучше понимали проблему врожденной глухоты, просто скажем вам, что, по мнению ученых, очевидно, чтобы страдать от нее, необходимо только, чтобы она была у одного из двух родителей. Это достаточно, чтобы передать своим детям. Как вы наверняка можете себе представить, хотя это кажется противоположным, правда в том, что мы сталкиваемся с мутацией, которая гораздо более распространена в обществе, чем мы можем себе представить.
Как прокомментировано в заявлениях Федор Урнов, один из авторов этой работы и профессор Института биомедицинских наук Альтиус в Сиэтле:
Как будто два певца играют дуэтом. Если один из вас промахнулся, его необходимо выборочно отключить, чтобы услышать правильную мелодию. Мы не можем остановить обоих певцов одновременно, потому что эта мелодия исчезнет.
Под этим, по сути, Федор Урнов имел в виду, что в его поисках лекарства ему нужно было не только деактивировать ген, в котором произошла мутация, но и точно знать, что это было.
Результаты этой работы взволновали все научное сообщество.
Чтобы найти лекарство, ученые, работавшие над проектом, по-видимому, использовали небольшую последовательность РНК для определения гена, который следует деактивировать. Благодаря этому в результате действия мутация, которая произвела белок, вызывающий врожденную глухоту, был деактивирован.
На данный момент необходимо учитывать, что этот проект находится на очень ранней стадии своего развития, хотя достигнутые результаты более чем удовлетворительны. Сейчас первые тесты были проведены на новорожденных мышах после лечения и через четыре недели маленькие мыши уже были способны реагировать на звуки до 15 децибел.
Хотя исследованиям еще предстоит пройти долгий путь, пока эту проблему со слухом можно будет вылечить у людейправда в том, что, как указывает само научное сообщество, мы сталкиваемся с беспрецедентным прогрессом, поскольку буквально результаты очень взволновали всех исследователей, которые сегодня работают над поиском решения определенных медицинских проблем с помощью генной инженерии.