Якщо ви коли-небудь стикалися з глухотою у вашій родині, напевно лікар або фахівець, ще до того, як почати працювати, попередить вас, що саме вухо - одна з найскладніших систем, з якою доводилося стикатися людиніТак буває, що коли він ламається, виходить з ладу або вироджується, це практично неможливо відремонтувати.
Маючи це на увазі, сьогодні я хочу розповісти вам про новий прогрес, досягнутий групою дослідників, що складаються з вчених з Китаю та США, завдяки технологіям. CRISPR, вилікувати вроджену приглухуватість, використовуючи для цієї мети одну ін’єкцію.
Використовуючи CRISPR, група дослідників, можливо, змогла знайти ліки від вродженої глухоти
Заглиблюючись трохи детальніше і особливо беручи до уваги те, що було опубліковано в статті, отриманій в результаті цього дослідження, вченим, мабуть, довелося попрацювати, щоб знайти різницю між геномом, ураженим цим особливим видом глухоти, та геномом, вилученим у здорової людини. Результатом стало розташування крихітна мутація гена TMC1 що змушує цей ген виробляти білок, який вироджує вії.
Очевидно, саме ця дегенерація війок, відповідальна за перетворення звуку в нервові імпульси, що, нарешті, викликає так звану вроджену глухоту. Щоб дати нам уявлення, просто скажіть, що мутація крихітна, настільки, що здорова копія гена відрізняється від рядка з мутацією лише однією літерою. Як тільки проблема була виявлена, завдяки більш ніж ретельній роботі, потрібно було знайти ліки від неї.
Потрібен лише один із батьків, щоб мати цю проблему, щоб її дитина успадкувала її
Щоб ми трохи краще зрозуміли проблему вродженої приглухуватості, просто скажімо, що, на думку вчених, мабуть, щоб страждати нею, потрібно лише, щоб її мав один із двох батьків. Це є достатньо, щоб передати своїм дітям. Як ви напевно уявляєте, хоча це здається протилежним, правда полягає в тому, що ми стикаємося з мутацією, яка набагато частіше зустрічається в суспільстві, ніж ми можемо повірити.
Як він прокоментував у своїх заявах Федір Урнов, один з авторів цієї роботи та професор Інституту біомедичних наук імені Альтія в Сіетлі:
Це так, ніби двоє співаків роблять дует. Якщо хтось із вас зазнає невдачі, його потрібно вибірково відключити, щоб почути правильну мелодію. Ми не можемо зупинити обох співаків одночасно, бо ця мелодія припиниться.
Під цим, по суті, Федір Урнов має на увазі те, що у пошуках лікування не тільки йому довелося деактивувати ген, що зазнав мутації, але й точно знати, що це таке.
Результати цієї роботи схвилювали все наукове співтовариство
Для того, щоб знайти ліки, вчені, які працювали над проектом, очевидно, використовували невелику послідовність РНК для ідентифікації гена, який слід дезактивувати. Завдяки цьому, в результаті дії, мутація, яка виробляється білок, що спричинив вроджену глухоту, деактивувався.
На даний момент слід мати на увазі, що цей проект знаходиться на дуже ранній стадії свого розвитку, хоча досягнуті результати є більш ніж задовільними. Зараз перші випробування були проведені на новонароджених мишах які після лікування і через чотири тижні маленькі миші вже мали здатність реагувати на звуки до 15 децибел.
Навіть хоча дослідженням ще належить пройти довгий шлях, поки цю проблему слуху не вдасться вирішити у людей, правда полягає в тому, що, як вказує саме наукове співтовариство, ми маємо безпрецедентний прогрес, оскільки буквально результати дуже схвилювали всіх дослідників, які сьогодні працюють над пошуком вирішення певних медичних проблем за допомогою генної інженерії.