CRISPR通過減慢小鼠耳聾的退化速度再次使我們感到驚訝

CRISPR

如果您曾經在家人中經歷過耳聾的案例,那麼在開始工作之前,醫生或專科醫生肯定會警告您, 耳朵是人類必鬚麵對的最複雜的系統之一在這種情況下,當它破裂,失效或退化時,實際上是不可能修復的。

考慮到這一點,今天,我想向您介紹由中國和美國科學家組成的一組研究人員借助技術取得的新進展。 CRISPR為此目的,通過單次注射治療先天性耳聾。

先天性耳聾

使用CRISPR,一組研究人員也許已經能夠找到治療先天性耳聾的方法

為了更詳細一點,尤其是考慮到這項研究在論文中發表的內容,科學家顯然不得不努力尋找受這種特殊性耳聾影響的基因組與從健康人提取的基因組之間的差異。 結果是一個 TMC1基因的微小突變 導致該基因產生使纖毛退化的蛋白質。

顯然正是纖毛的這種變性,負責將聲音轉換為神經衝動,最終導致了所謂的先天性耳聾。 為了告訴我們一個想法,請告訴您該突變很小,以至於該基因的健康副本 與帶有突變的字符串僅相差一個字母。 一旦確定了問題所在,就需要通過許多細緻的工作來找到解決辦法。

年輕大鼠

只需要一個父母就可以讓孩子繼承這個問題

為了讓我們更好地了解先天性耳聾的問題,請告訴您,根據科學家的說法,似乎只有兩個父母之一有此需要。 這是 足以傳遞給您的孩子。 正如您肯定會想像的那樣,儘管似乎相反,但事實是我們正面臨著一種突變,這種突變在社會上比我們想像的更為普遍。

如聲明中所述 費奧多爾·烏爾諾夫(Fyodor Urnov),這項工作的作者之一,西雅圖Altius生物醫學科學研究所教授:

好像有兩位歌手正在二重唱。 如果兩個未接之一,則必須有選擇地將其靜音,以便聽到正確的旋律。 我們不能同時停止兩位歌手,因為那首旋律將停止。

因此,費奧多·烏爾諾夫(Fyodor Urnov)的基本含義是,在尋求治療方法時,他不僅必須使遭受突變的基因失活,而且還必須確切地知道它是什麼。

CRISPR

這項工作的結果使整個科學界興奮不已

為了找到一種治療方法,從事該項目的科學家們顯然使用了一個小的RNA序列來鑑定應被滅活的基因。 由於此,作為動作的結果,產生了突變 導致先天性耳聾的蛋白質失活.

目前,必須牢記,儘管該項目取得了令人滿意的成果,但它仍處於開發的早期階段。 目前 首次對新生小鼠進行了測試 經過治療和四個星期後,這些小老鼠已經具有響應高達15分貝聲音的能力。

即便如此 在人類可以解決這種聽力問題之前,研究還有很長的路要走事實是,正如科學界本身所指出的那樣,我們正面臨著前所未有的進步,因為從字面上看,結果使今天所有致力於使用基因工程解決某些醫學問題的解決方案的研究人員感到非常興奮。


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